改变Cas9和gRNA递送比例可提高CRISPR编辑效率
2019年3月30日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员开发出一种方法来提高杜兴氏肌肉营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）CRISPR基因编辑的效率，这可能对优化针对其他疾病的基因疗法产生影响。相关研究结果发表在2019年3月6日的Science Advances期刊上，论文标题为“CRISPR-Cas9
RNAi治疗高甘油三酯！Arrowhead公司ARO-APOC3人体I期临床研究完成首批受试者用药
2019年03月18日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布，评估ARO-APOC3治疗高甘油三脂血症的I期临床研究AROAPOC31001（NCT03783377）已完成首批受试者用药。ARO-APOC3是一种靶向载脂蛋白C-III（apoC-III）的实验性RNAi疗法。AROAPOC31001是一项I期单剂量和多剂量递增研究，旨在评估ARO
CRISPR新工具Cas14成功填补先前空白
3月15日，Mammoth Biosciences公司宣布，与加州大学伯克利分校达成研发协议，获取使用名为Cas14的CRISPR蛋白在所有领域进行开发的独家研发授权。Mammoth Biosciences公司是由CRIPSR研究先驱Jennifer Doudna博士共同创建的生物技术公司，旨在利用CRISPR技术进行疾病诊断。Doudna博士同时是发现Cas14的研究团队的一员。这一
RNAi药物开发下一个突破口在这里
RNA干扰（RNAi）途径调节几乎所有人类细胞中的mRNA稳定性和翻译。小双链RNA分子可以有效地触发特定基因的RNAi沉默，但它们的治疗应用面临着许多涉及安全性和效力方面的挑战。然而，2018年8月标志着该领域的新纪元，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了第一种基于RNAi的药物Onpattro（patisiran）。近日，来自美国霍普市贝克曼研究所分子与细胞生物学系的3位研究人员
bioRxiv：新研究揭示CRISPR系统的抗病毒工作机制
2019年3月13日 讯 /生物谷BIOON/ --一个世纪以来，科学家已经知道病毒会攻击并有时会杀死细菌，就像人类感染流感一样。但直到最近，他们才开始了解随着细菌和病毒争取竞争优势而发生的生物化学，对医学产生深远的影响等等。十年前，“没有人认为细菌具有复杂的适应性免疫系统，”蒙大拿州立大学文学与科学学院和农业学院微生物学和免疫学系副教授Blake Wiedenheft说。然而，从那以后，研究人员
高度创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症（AHP）III期临床获得空前成功！
2019年03月08日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。近日，Alnylam公司宣布，另一款
DNA扭曲增加CRISPR-Cas9脱靶编辑风险
2019年3月9日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国帝国理工学院和阿斯利康公司的研究人员指出当使用CRISPR-Cas9时，在基因表达和其他细胞过程中经常发生的DNA扭曲可能导致基因组脱靶变化。这些研究结果可能有助于为在临床应用上提高基因编辑准确性铺平道路。相关研究结果发表在2019年3月的Nature Structural and Molecular Biology期刊上，论
New Phytologist：基于CRISPR技术可以标记多物种的基因组
2019年3月9日 讯 /生物谷BIOON/ --自2012年提出其机制以来，CRISPR / Cas9系统一直在科学界引起涟漪。许多科学家已经发现了Cas9蛋白的剪刀样特性的不同应用。最近，来自莱布尼茨植物遗传和作物植物研究所（IPK Gatersleben）的研究人员现在已经找到了一种以稍微不同的方式利用RNA /蛋白质复合物的方法。除了传统的原位杂交外，新的RNA引导的核酸内切酶 - 原位标
盘点CRISPR基因编辑技术10大"不寻常"应用
在过去的几年里，CRISPR频频被新闻报道，这是有原因的。这种工具使基因编辑变得比以往任何时候都更加容易和更快速，CRISPR在治疗疾病方面已经显示出巨大潜力，这项技术已经加速用于对各种人类疾病潜在原因的研究。此外，该技术已经开始了临床试验，将基因编辑工具本身用于治疗癌症、失明和艾滋病等疾病。它CRISPR的医学应用一直是行业关注的焦点，特别是在中国学者——南方科技大学生物系副教授贺建
2019年2月CRISPR/Cas最新研究进展
2019年2月28日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thomas Splettstoesser (Wi